【神经母细胞瘤介绍】 

神经母细胞瘤( neuroblastoma,  NB )是儿童最常见的胚胎性来源颅外实体肿瘤，起源于原始神经嵴细胞，可发生于交感神经系统的任何部位 ，肾上腺是最常见的原发部位。美国15岁以下儿童NB的发病率为1.1/10 万，占小儿恶性肿瘤的8 ~ 10% ；在中国，NB的发病率占 0 ~ 4 岁儿童恶性肿瘤的16.8%。 NB的中位确诊年龄为19个月，90%的NB患者发病年龄＜ 5 岁，其中37%的患者为婴儿。高危神经母细胞瘤( high-risk neuroblastoma ，HR-NB)占总发病人数的40% ，早期易发生远处转移，恶性程度高 ，五年生存率仍低于15％，即使起病初期对强化疗反应较好，一旦出现耐药几乎无计可施，2年复发率达 80.0%。

【难治复发性神经母细胞瘤治疗新方法的开拓】

就在2019年，黎阳和团队在寻找难治复发性神经母细胞瘤的有效治疗方法的研究过程中，独创了一种非常特殊的治疗方式，即在神经母细胞瘤的诱导化疗中加入了具有中国特色的抗癌药物三氧化二砷，也就是人们俗称的「砒霜」。 看似只是加一个药的简单举动，实则在正式投入临床使用之前，黎阳和团队做了两到三年的前期研究及准备工作；查阅国内外相关文献，无数次的实验跟进，最终才证实三氧化二砷对于神经母细胞瘤的有效性。「我们有一个全国的协作组拿这个含砷剂诱导化疗的方案与对照组（常规的共识方案）相比，我们的客观反应率（ORR）提高了近40%；我们含有砷剂的复发方案对复发难治神经母细胞瘤的治疗反应率也依然有60%左右；使用含三氧化二砷方案治疗的病人的骨和骨髓残留的情况也非常少。」黎阳表示，就当前入组病例的疗效结果来看，针对神经母细胞瘤的含有砷剂的化疗方案能让病人明显获益，为这些患儿接受后继的GD2抗体免疫治疗、异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）巩固治疗以及复发难治性高危神经母细胞瘤患儿的长期无病存活治疗创造了条件。

值得一提的是，使用含三氧化二砷方案的有效性和可行性也在病人中间得到了一定的认可，以至于很多复发难治的病人专门来到中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心的肿瘤科，想尝试这个新方案。 

【三氧化二砷联合化疗有望改善高危神经母细胞瘤患儿的预后】

中国传统的含砷中药制剂“砒石、砒霜”，三氧化二砷( Arsenic trioxide ，ATO ) 可通过多种机制杀伤NB细胞，如阻滞细胞周期、 促进肿瘤细胞氧化损伤、抑制肿瘤血管生成等；三氧化二砷不增加耐药蛋白 P-gp 的表达 ，在增强化疗药物的抗肿瘤作用同时减少化疗药物耐药的发生。三氧化二砷尤其可上调与神经母细胞瘤预后良好相关的 TrkA 和 TrkC 蛋白， 拮抗与肿瘤的发生及发展密切相关的 Hedgehog（刺猬） 信号通路， 在高危神经母细胞瘤中具有相当的临床应用潜力和价值。

中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心的肿瘤科正在牵头进行的全球首个专门针对儿童 4/M 期神经母细胞瘤的评估三氧化二砷联合化疗疗效的在册多中心临床研究 (中国临床试验注册号：

ChiCTR1800014748 ，美国临床试验注册号：NCT03503864)初步 结果显示出良好的疗效及安全性 ：相较于仅接受常规化疗(对照组) 的患儿，接受三氧化二砷联合化疗 (试验组)的患儿客观缓解率( ORR ， 即完全缓解率与部分缓解率之和)提高 40% ( 87.5% vs 46.2% )，试验组 42.50 %的患儿可达到完全缓解，较对照组提高了19.42%；相反，未接受三氧化二砷治疗的对照组过半患儿肿瘤进展，进展率明显高于试验组( 53.85% vs 12.50%)。在药物不良反应方面，试验组少数患儿( 5/40 )出现与三氧化二砷相关的心脏毒性( CTCAE4 分级 2 级)， 暂停三氧化二砷及对症处理后均可恢复正常；其余化疗期间的不良反应发生率在试验组及对照组之间无明显差异。该研究结果表明，三氧化二砷联合化疗可以显著提高高危神经母细胞瘤的诱导治疗疗效，且在儿童患者中具有良好的耐受性，为延长生存期创造了新的机会。

【1号小天使-萱萱】

萱萱来自四川省米易县，2022年3月，奶奶在给萱萱洗澡的时候发现孩子腹部左侧有一个包块，结合之前发现有尿血情况，奶奶马上给儿子儿媳打了电话。随即，小夫妻二人带着萱萱去攀枝花市中心医院做了检查，因为无法面对结果，夫妻二人又到重庆医科大学附属儿童医院进行检查，诊断结果均为：左侧腹膜后肿瘤：肾母细胞瘤？神经母细胞瘤？还不满两岁的小萱萱生病之后体重极速下降，现在因为化疗也没什么胃口，每天就喝一些奶粉充饥。

【2号小天使-浩浩】

浩浩出生在内蒙古，在8个月大时候，突然发高烧，腿也没有怎么动，当地医院检查后又来到北京的医院，全了全面的检查，确诊为后纵隔神经母细胞瘤。还不到两岁的他，已经做了2次手术。

砷出手助力儿童肿瘤救治计划

“砷出手助力儿童肿瘤救治计划”项目，是中华儿慈会 9958 救助项目和中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心肿瘤科联合发起，通过慈善力量与医疗力量共同发力，对家庭困境的神经母细胞瘤患儿进行医疗救助、生存帮扶，解决患儿家庭“因病致贫”或“因病返贫”问题。同时，帮扶城乡、乡村等医院基层医生进行血液肿瘤疾病培训指导，进行血液肿瘤疾病义诊活动，更大可能的帮扶到血液肿瘤疾病儿童的救助中来。

中山大学孙逸仙纪念医院 ：

中山大学孙逸仙纪念医院为国家卫生健康委属(管)医院，创建于1835 年，是我国第一家西医医院，中国西医学和西医教育的发源地，至今已有186 年历史。百年传承，医院现已发展成为一所集医疗、教学、科研和预防保健为一体的大型综合性三级甲等医院。目前， 医院共有三个院区，一个门诊部，包括：北院区、南院区、深汕院区 (深汕中心医院)及南校区门诊部。近年来，医院各项工作获得社会肯定，在抗击非典、汶川地震、玉树地震、南方冰雪灾害、抗击新冠疫情和保障广州亚运等突发公共事件和政府指令性医疗保障工作任务中均有出色表现，先后荣获”全国医药卫生系统先进集体”、“全国百姓放心示范医院”、“全国医保管理先进单位”、“广东省百家文明医院”、“广东省白求恩式先进集体”、“广东省抗击新冠肺炎疫情先进集体”、“广东省先进基层党组织”、广东省及广州市“抗击非典模范集体”、中国教科文卫体工会“抗震救灾重建家园工人先锋号”、“广州市最受欢迎三甲医院”等称号。

中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心肿瘤科 ：

中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心肿瘤科是我院始建于1958 年的儿科血液专科发展而来的主要从事儿童肿瘤诊治的专业队伍，依托我院成人肿瘤“精准诊治医疗”大平台建设的专业优势，目前为广东省综合医院儿科中唯一一家设立独立儿童医学中心肿瘤科行政编制的单位，并配备专业的儿科肿瘤护理团队。是目前广东省综合医院儿科中唯一开设有儿童肿瘤专科咨询以及婴幼儿血管瘤专科门诊的单位。依托我院作为大型综合医院肿瘤诊治各专科门类齐全， 技术力量强大专业优势，现在各类儿童肿瘤的手术、病理诊断、术前新辅助化疗、术后辅助及根治性化疗、造血干细胞移植、放疗、免疫治疗、生物治疗、相关的队列研究，以及儿童肿瘤科MDT等规范化 多学科联合诊治等均可在全部我院独立完成；依托肿瘤精准诊疗的分 子诊断平台的技术优势，儿童肿瘤的危险度分级、预后判断以及精准 治疗等也不断迈向新的高度，是广东省各肿瘤专科医院以及儿童专科 医院中的儿童肿瘤科所不俱备的技术优势。

【爱心专家介绍】

黎阳，中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心肿瘤科主任医师，医学博士，博士生导师；现任中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心副主任、儿童医学中心肿瘤科主任，智慧医学建设部规划部副主任；中山大学中山医学院八年制全程导师；德国法兰克福歌德大学医学院博士后；获评第三届“羊城好医生”，2017年首届“中国好医生”，2022年“岭南名医”，2022年第二届“广东医院最强科室-实力中青年医生”；中国医师协会儿科规培基地飞行检查评估专家。从事儿科临床工作近30年，擅长各类儿童白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）、原始神经外胚层肿瘤(PNET)、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤、生殖母细胞瘤、以及骨肉瘤等儿童恶性肿瘤的诊治；对儿童恶性肿瘤的造血干细胞移植、血小板减少性紫癜（ITP）、慢性活动性EB病毒感染（CAEBV）等均有独到的诊治经验。 现任中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会常务委员、中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会内科学组常务委员、广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员、广东省临床医学学会儿童实体肿瘤专业委员会副主任委员。发表相关领域第一作者（或通讯作者）论文60余篇，SCI收录10余篇；主持承担国家自然科学基金、教育部留学回国人员科研启动基金、广东省自然科学基金及广东省科技计划基金等多项。

【中华儿慈会9958儿童紧急救助项目】

中华儿慈会 (中华少年儿童慈善救助基金会) 于 2010 年 1 月 12 日正式成立，属全国 性公募基金会。由民政部主管，是一家全国性的公募基金会，主要救助对象是 18 岁以下的 处于困境中的少年儿童。基金会的理念是：以慈为怀、从善如流、呵护未来、促进和谐；提 倡"人人助我，我助人人"。基金会的宗旨是募集社会资金，开辟民间救助渠道，对社会上无 人监管、抚养的孤儿、流浪儿童、辍学儿童、问题少年和其他有特殊困难的少年儿童进行救 助。并通过救助活动，传播慈善理念，弘扬慈善文化。

基金会从2010 年 1 月 12 日成立以来，截止目前，已募集资金超过50亿元，其中企业捐赠的有 4300 多家，个人捐赠 118000 多人次；企业捐赠款占 66.5%，个人捐赠款43.5%。 基金会用这些捐赠款救助了580万多困境少年儿童，救助面覆盖30个省、市、 自治区，救助工作做到及时、广泛和有效。

儿慈会成立以来始终坚持公平、公开、公正和有效的原则，现已经成为中国最具有公信力、国内外热心少儿慈善人士所信赖的基金会之一。在 2016 年福布斯中文版推出的“2015年中国慈善基金榜”上，中华少年儿童慈善救助基金会以 91 分的成绩总体排名第六，在全国公募性基金会中排名第二。

中华儿慈会自主品牌项目“9958 儿童紧急救助项目”正式成立于 2012 年 7 月 1 日。其设立的求助、志愿者加入及捐赠热线 (010) 8361 5031也是中国第一条儿童紧急救助热线、被誉为民间儿童医疗救助的“120”。9958 救助项目致力于保障中国困境病患儿童群体的基本生存权，整合集信息咨询、慈善募款和医疗救助为一体的救助服务体系，并运用专业管理团队力量和撬动更多慈善爱心的融合打造儿童医疗救助项目精品；目前 9958 拥有合作医疗专家顾问 98 名（国家级院士 3 名），合作医院 125 家，专项病种救助基金 34 个，在全国携手合作 NGO 团队设立了 25 个 9958 市级救助中心和县级救助站，覆盖 21 个省市和地区，截止2022年11月共计筹集 15亿元，9958 共计救助困境患儿拨款受益人次为 5万名，支出救助款达到14 亿元。9958 也坚持秉承全透明公益理念，力行救助全程公示，运行大病救助精细化道路，整合医疗救助资源，推动政策导向，打造中国民间最具实效性的困境儿童紧急救助平台。9958 在 2015 年荣获中国公益届最高荣誉“第九届中华慈善奖最具影响力项目”奖项。